E’ stato presentato oggi al Senato il Terzo Rapporto Annuale di OSSFOR- Osservatorio Farmaci Orfani (cioè di quei farmaci destinati alla cura delle malattie talmente rare da non consentire la realizzazione, da parte delle aziende farmaceutiche, di ricavi che permettano di recuperare i costi sostenuti per il loro sviluppo), nato dalla partnership tra C.R.E.A. Sanità e Osservatorio Malattie Rare.

Dal documento emerge che i malati rari sono in maggioranza donne, anche se per gli uomini si spende di più. Lo studio è stato fatto sulla base di un campione di 110.000 malati rari esenti di quattro regioni: la Campania, la Lombardia, la Puglia e la Toscana. Da tali dati si stimano 433.000 persone che in Italia hanno un’esenzione da ticket per malattia rara. La maggior parte sono donne, anche se le risorse assorbite dagli uomini sono circa il 55% del totale.

Per i malati rari esenti, che sono quelli che incidono economicamente di più, il Servizio Sanitario Nazionale tra visite, analisi di laboratorio e diagnostica, ricoveri e farmaci, spende circa 2 miliardi di euro, pari all’1,7% della spesa sanitaria complessiva.
Malgrado il costo delle tecnologie per le patologie rare, il costo medio per paziente si attesta in media a meno di 5.000 euro, quanto quello che in media si spende per i pazienti con due patologie croniche.

Le opportunità terapeutiche sono aumentate, ad esempio i farmaci orfani sono passati dai 95 del 2017 ai 106 del 2018.
“Bisogna comunque velocizzare i tempi di approvazione dei farmaci orfani- ha detto Francesco Macchia, coordinatore di OSSFOR- ancora troppo lunghi: 239 giorni di media, nonostante dal 2012 l’applicazione del Decreto Balduzzi preveda una procedura agevolata entro i 100 giorni per i farmaci orfani”.

Un intero capitolo del rapporto è poi dedicato al tema della sperimentazione clinica. Un dato positivo è l’incremento degli studi sulle malattie rare, che arrivano a rappresentare il 64% dell’aumento di tutti gli studi clinici in Italia. Malgrado questo, restringendo l’analisi alle sole sperimentazioni dei farmaci orfani in prossima valutazione, emergono chiaramente come ci siano ampi margini per un ulteriore miglioramento del sistema. Insomma, bene, ma si può fare di più.